研修医の勉強部屋（オススメ教科書・テキスト）

・CMLの治療の基本はTKIであり、イマチニブ・ニロチニブ・ダサチニブが使用可能である。いずれのTKIも慢性期CMLに対して高い効果が示されているが、ニロチニブ・ダサチニブはそれぞれイマチニブとの比較試験で早期の奏効率が優れ、移行期または急性転化への移行が少ない。

・それぞれのTKIで有害事象の特徴が異なっており、合併症などの背景を考慮して初期治療薬を選択するが、抗腫瘍効果の高い第二世代TKIが選択される。

・治療効果判定やモニタリングはEuropean LeukemiaNet 2013に従い、末梢血検体でのPh染色体割合（FISH法）やBCR-ABL融合mRNA定量で行う。

・治療の問題点として薬剤耐性が挙げられ、特にT315Iには上記のすべてのTKIが無効となり治療困難となるが、T315Iにも有用なPonatinibの臨床開発がすすめられている。


・PV/ETの治療目的は血栓症の予防であり、60歳以上、血栓症の既往歴などのリスク因子を有するかにより治療方針がきまる。治療として、抗血小板薬やハイドロキシウレアの内服、またPVでは瀉血も行われる。


・PMFの治療方針はそのリスク分類に基づき行われる。予後予測のモデルとしていくつか報告あるが、年齢、血球数、症状、染色体異常などがリスク因子として挙げられる。

・低リスク群では経過観察。

・高リスク群では唯一の根治療法であるallo-HSCTが適応となるが、非適応例では輸血を主とした支持療法が行われる。

・脾腫による圧迫症状の改善のために、脾照射や脾摘が行われることもあるが、照射効果は一時的であり、髄外造血の抑制による血球減少の増悪がみられることがある。脾摘は5〜10％程度の手術関連死亡が報告されている。

・現在日本で使用可能なJAK阻害薬としてRuxolitinib（ジャガビ）はPMFまたはPV/ETから移行した二次性骨髄線維症に対して支持療法と比較して、無増悪期間や全生存率では有意差を認めていないが、巨脾の改善や輸血頻度の改善をもたらすことが示唆されている。